Sử dụng tế bào gốc có thể hỗ trợ điều trị một số bệnh ung thư như thế nào?

Một số thử nghiệm về liệu pháp gene ở người:

- Thử nghiệm dùng liệu pháp gene (liệu pháp tế bào soma) để chữa bệnh di truyền cho ba bệnh nhân mắc bệnh suy giảm miễn dịch do hỏng 1 gene trong tế bào tủy xương: Các nhà khoa học đã tiến hành lấy tế bào tủy xương của bệnh nhân, nuôi cấy trong phòng thí nghiệm rồi thay thế gene bệnh bằng gene lành nhờ retrovirus. Tế bào tủy xương đã thay thế gene sau đó được tiêm trở lại cho bệnh nhân. Thử nghiệm coi như đã thành công khi tế bào tủy xương của các bệnh nhân đã sản sinh được protein mà trước đó bị thiếu. Tuy nhiên, sau đó cả ba bệnh nhân đều bị bệnh ung thư bạch huyết, nguyên nhân được cho là do retrovirus cài gene lành vào nhiễm sắc thể người chưa đúng vị trí.

- Thử nghiệm dùng liệu pháp gene để chữa trị bệnh u xơ nang: Dùng virus làm vector để đưa gen lành vào thay thế cho gene đột biến CFTR ở tế bào phổi. Sau đó, tiêm các tế bào đã được biến đổi gene vào cơ thể bệnh nhân giúp tạo ra protein mong muốn.

Một trong những nguyên nhân khiến việc nhân bản vô tính động vật vẫn chưa thực sự thành công là do việc tái lập trình hệ gene của tế bào cho nhân vẫn không được diễn ra một cách hoàn hảo trong tế bào trứng. Trong quá trình biệt hóa tế bào, nhiều gene được đóng/mở bằng cách methyl hóa (gắn thêm nhóm -CH₃) một số vị trí nucleotide (cytosine). Trong quá trình giải biệt hóa tế bào cho nhân, có thể một số gene trong tế bào cho nhân chưa được khử nhóm methyl nên còn nhiều gene chưa được giải biệt hóa, dẫn đến quá trình phát triển của con vật nhân bản chưa bình thường.