Liệu pháp gene cần phải khắc phục những trở ngại gì để có thể đưa vào sử dụng trong thực tế?

Một số thử nghiệm về liệu pháp gene ở người:

- Thử nghiệm dùng liệu pháp gene (liệu pháp tế bào soma) để chữa bệnh di truyền cho ba bệnh nhân mắc bệnh suy giảm miễn dịch do hỏng 1 gene trong tế bào tủy xương: Các nhà khoa học đã tiến hành lấy tế bào tủy xương của bệnh nhân, nuôi cấy trong phòng thí nghiệm rồi thay thế gene bệnh bằng gene lành nhờ retrovirus. Tế bào tủy xương đã thay thế gene sau đó được tiêm trở lại cho bệnh nhân. Thử nghiệm coi như đã thành công khi tế bào tủy xương của các bệnh nhân đã sản sinh được protein mà trước đó bị thiếu. Tuy nhiên, sau đó cả ba bệnh nhân đều bị bệnh ung thư bạch huyết, nguyên nhân được cho là do retrovirus cài gene lành vào nhiễm sắc thể người chưa đúng vị trí.

- Thử nghiệm dùng liệu pháp gene để chữa trị bệnh u xơ nang: Dùng virus làm vector để đưa gen lành vào thay thế cho gene đột biến CFTR ở tế bào phổi. Sau đó, tiêm các tế bào đã được biến đổi gene vào cơ thể bệnh nhân giúp tạo ra protein mong muốn.

- Liệu pháp gene là phương pháp chữa bệnh di truyền bằng việc thay thế gene bệnh bằng gene lành.

- Các bước tiến hành trong liệu pháp gene:

+ Bước 1: Nuôi cấy tế bào gốc (tế bào gốc lấy từ người bệnh hoặc từ người phù hợp) trên môi trường nhân tạo.

+ Bước 2: Tế bào gốc được sửa chữa gene hoặc thay thế gene bệnh bằng gene lành rồi được sàng lọc và cho phân chia thành nhiều tế bào.

+ Bước 3: Tiêm các tế bào đã được chỉnh sửa hoặc thay thế gene trở lại cơ thể người bệnh.