Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương, sau đó sử dụng công cụ CRISPR-Cas9 để bất hoạt gene BCL11A. Gene này bình thường ức chế sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin hoạt động tốt có ở trẻ sơ sinh. Khi gen BCL11A bị bất hoạt, tế bào gốc sẽ tái kích hoạt sản xuất HbF. Sau đó, các tế bào gốc này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Quy trình thực hiện liệu pháp Casgevy được thực hiện như hình bên.

Mục tiêu chính của việc biến đổi gene tế bào gốc trong liệu pháp Casgevy là gì?

Ở một loài thú, cho lai cặp bố mẹ thuần chủng tương phản khác nhau về 2 cặp tính trạng màu sắc lông và kích thước tai thu được đời con F1 đồng loạt lông đen, tai dài. Thực hiện phép lai giữa các con F1 giao phối với nhau thu được F2 kết quả như sau:

Biết tính trạng kích thước tai do 1 cặp gene quy định. Nếu cho các con đực lông đen, tai ngắn và các con cái lông đen, tai dài ở F2 ngẫu phối thì tỉ lệ con cái đồng hợp lặn về tất cả các cặp gene thu được ở đời con là bao nhiêu phần trăm? (Làm tròn đến 2 chữ cố thập phân)

Phiên mã ngược là quá trình tổng hợp DNA dựa trên mạch khuôn là RNA. Từ mạch khuôn RNA, enzyme phiên mã ngược tổng hợp mạch DNA có trình tự nucleotide bổ sung đặc hiệu với trình tự nucleotide của RNA. Quá trình này thường gặp ở một số loại virus có vật chất di truyền là RNA. Sau khi vào tế bào, RNA được enzyme phiên mã ngược của virus chuyển thành DNA và tích hợp vào DNA của tế bào chủ. Trong tế bào sinh giao tử của cơ thể nhân thực có enzyme telomerase, enzyme này dùng một mạch RNA có trong enzyme tổng hợp mạch DNA gắn vào đoạn DNA ở đầu mút của NST. Nhờ vậy, đoạn bị ngắn đi trong quá trình nhân đôi DNA được phục hồi ở các giao tử giống như ở trong hợp tử (Hình 4a). Enzyme phiên mã ngược có nguồn gốc virus được các nhà khoa học sử dụng để tổng hợp DNA dựa trên mạch khuôn là mRNA trưởng thành. Loại DNA này (cDNA) thường được sử dụng trong công nghệ gene. Hình 4b mô tả quá trình truyền đạt thông tin di truyền ở các sinh vật.

Hình bên mô tả quá trình tổng hợp chuỗi polypeptide từ một phân tử mRNA trong tế bào của một loài sinh vật nhân thực. Kết thúc quá trình này, chuỗi polypeptide được tạo ra có bao nhiêu amino acid?

Hình vẽ dưới đây mô tả một cơ chế di truyền ở cấp độ phân tử đang diễn ra. Phát biểu nào sau đây là sai?

0,1   0      q (a)

                                                                                                              Tần số allele

Quan sát đồ thị và cho biết có bao nhiêu phát biểu sau đây đúng?

I. Nhiều khả năng quần thể được khảo sát là quần thể tự phối.

II. Đường cong (3) biểu diễn sự thay đổi tần số kiểu gene aa.

III. Khi tần số allele A và a bằng nhau thì tần số các kiểu gene dị hợp là lớn nhất.

IV. Khi tần số allele A cao hơn tần số allele a thì tần số kiểu gene AA luôn cao hơn tần số kiểu gene Aa.