Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương, sau đó sử dụng công cụ CRISPR-Cas9 để bất hoạt gene BCL11A. Gene này bình thường ức chế sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin hoạt động tốt có ở trẻ sơ sinh. Khi gen BCL11A bị bất hoạt, tế bào gốc sẽ tái kích hoạt sản xuất HbF. Sau đó, các tế bào gốc này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Quy trình thực hiện liệu pháp Casgevy được thực hiện như hình bên.

Mục tiêu chính của việc biến đổi gene tế bào gốc trong liệu pháp Casgevy là gì?
Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương, sau đó sử dụng công cụ CRISPR-Cas9 để bất hoạt gene BCL11A. Gene này bình thường ức chế sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin hoạt động tốt có ở trẻ sơ sinh. Khi gen BCL11A bị bất hoạt, tế bào gốc sẽ tái kích hoạt sản xuất HbF. Sau đó, các tế bào gốc này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Quy trình thực hiện liệu pháp Casgevy được thực hiện như hình bên.

Câu hỏi trong đề: Đề thi HSG Sinh học 12 THPT Thái Thuận có đáp án !!
Quảng cáo
Trả lời:
Hot: 1000+ Đề thi cuối kì 1 file word cấu trúc mới 2025 Toán, Văn, Anh... lớp 1-12 (chỉ từ 60k). Tải ngay
- 20 đề thi tốt nghiệp môn Sinh học (có đáp án chi tiết) ( 35.000₫ )
- 550 câu hỏi lí thuyết trọng tâm Sinh học (Form 2025) ( 130.000₫ )
- Sổ tay lớp 12 các môn Toán, Lí, Hóa, Văn, Sử, Địa, KTPL (chương trình mới) ( 36.000₫ )
- Tổng ôn lớp 12 môn Toán, Lí, Hóa, Văn, Anh, Sinh Sử, Địa, KTPL (Form 2025) ( 36.000₫ )
CÂU HỎI HOT CÙNG CHỦ ĐỀ
Câu 1
Lời giải
Câu 2
Lời giải
Câu 3
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 199K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Câu 4
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 199K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Câu 5
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 199K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Câu 6
Màu lông ở chuột do một gene có 3 allele quy định
|
Màu lông |
Allele |
Kiểu di truyền |
|
Agouti |
C |
Trội so với tất cả các alen khác |
|
Đen |
cᵇ |
Trội so với alen bạch tạng |
|
Bạch tạng |
c |
Lặn hoàn toàn |
Một nhà khoa học lai một con chuột lông đen (kiểu gene: cᵇc) với một con chuột lông agouti (kiểu gene: Ccᵇ). Hãy cho biết ở đời con có tỉ lệ kiểu hình như thế nào?
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 199K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 199K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.


