Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương, sau đó sử dụng công cụ CRISPR-Cas9 để bất hoạt gene BCL11A. Gene này bình thường ức chế sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin hoạt động tốt có ở trẻ sơ sinh. Khi gen BCL11A bị bất hoạt, tế bào gốc sẽ tái kích hoạt sản xuất HbF. Sau đó, các tế bào gốc này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Quy trình thực hiện liệu pháp Casgevy được thực hiện như hình bên.
Mục tiêu chính của việc biến đổi gene tế bào gốc trong liệu pháp Casgevy là gì?

Câu hỏi trong đề: Đề thi HSG Sinh học 12 THPT Thái Thuận có đáp án !!
Quảng cáo
Trả lời:
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Đang tải chế độ Học...
Hot: 1000+ đề thi giữa kì 1 lớp 1-12 đầy đủ các môn (Update 2026) (chỉ từ 60k). Tải ngay
Đăng ký VIP để học và luyện thi không giới hạn
Trọn bộ quyền lợi trên Vietjack, trong một tài khoản.
- Phòng luyện thi cấp tốc: ĐGNL - ĐGTD, Tốt nghiệp THPT, Ôn vào 10, Ôn vào 6, Ôn Giữa kì/Cuối kì
- Hơn 200K đề thi thử, đề minh hoạ, chính thức các năm
- Với 3tr+ câu hỏi theo các mức độ Nhận biết, Thông hiểu, Vận dụng
- Tải xuống đề thi [DOCX] với đầy đủ đáp án
- Xem hàng ngàn bài giảng đính kèm củng cố thêm kiến thức
- Bao gồm tất cả các bậc từ Tiểu học đến Đại học
- Chặn hiển thị quảng cáo tăng khả năng tập trung ôn luyện
- Đăng ký ngay
CÂU HỎI HOT CÙNG CHỦ ĐỀ
Câu 1
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Câu 2
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 250K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Câu 4
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 250K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Câu 5
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 250K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Câu 6
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 250K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Đăng nhập để xem lời giải
Lưu tiến độ và luyện tập hiệu quả hơn. Hoàn toàn miễn phí!
Lời giải
Bạn cần đăng ký gói VIP ( giá chỉ từ 250K ) để làm bài, xem đáp án và lời giải chi tiết không giới hạn.
Đăng ký để học cùng Vietjack. Hoàn toàn miễn phí!
Bằng việc đăng ký, bạn đồng ý với Điều khoản sử dụng và Chính sách bảo mật của Vietjack.





