Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương, sau đó sử dụng công cụ CRISPR-Cas9 để bất hoạt gene BCL11A. Gene này bình thường ức chế sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin hoạt động tốt có ở trẻ sơ sinh. Khi gene BCL11A bị bất hoạt, tế bào gốc sẽ tái kích hoạt sản xuất HbF. Sau đó, các tế bào gốc này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Quy trình thực hiện liệu pháp Casgevy được thực hiện như hình bên dưới.

Mục tiêu chính của việc biến đổi gene tế bào gốc trong liệu pháp Casgevy là gì?

Tại 1 vùng đồng bằng mà lũ về hàng năm có 1 giống lúa mọc dài rất nhanh khi bị ngập nhờ khả năng tạo hormone Gibberellin (GA). Lượng GA do 2 cặp gene phân li độc lập cùng quy định trong đó mỗi allele trội đóng góp 1 lượng GA như nhau, allele lặn không có khả năng tạo GA. Những cây trong kiểu gene có ít hơn 2 allele trội sẽ không thể sống sót khi lũ về. Trong vườn ươm ở thế hệ P lấy những cây có kiểu gene AaBb lai với nhau thu được các hạt F₁. Đem F₁ gieo trồng ngay lúc lũ chuẩn bị về sau đó cho giao phấn ngẫu nhiên thu được các hạt F₂. Hỏi qua năm sau khi đem trồng cùng thời điểm các hạt F₂ thì tỉ lệ sống sót qua lũ là bao nhiêu?

Ở ruồi giấm, tính trạng màu mắt do 1 gene có 2 allele nằm trên vùng không tương đồng của NST giới tính X quy định, allele A quy định mắt đỏ trội hoàn toàn so với allele a quy định mắt trắng. Cho các con đực mắt đỏ giao phối với các con cái mắt đỏ (P) thu được F₁ có tỉ lệ 15 con mắt đỏ : 1 con mắt trắng; tiếp tục cho F₁ giao phối ngẫu nhiên thu được F₂. Theo lí thuyết, tỉ lệ ruồi mắt trắng ở F₂ là

Ở một loài thú, xét một gene trên nhiễm sắc thể thường có hai allele: allele A quy định lông vàng trội hoàn toàn so với allele a quy định lông trắng. Có hai quần thể của loài này đều đang ở trạng thái cân bằng di truyền: quần thể 1 có tần số allele A là 0,3; quần thể 2 có tần số allele A là 0,7. Cho toàn bộ cá thể đực của quần thể 1 giao phối với các cá thể của quần thể 2 thu được F₁. Theo lí thuyết.

Hình bên dưới là hình ảnh điện di trình tự hai gene (A và B, mỗi gene có 2 allele) của một con gà con (C) là con của gà mẹ (M) và một trong sáu gà trống (Tr) trong một quần thể. Gà trống thứ mấy là cha của gà con (C) trong số 6 gà trống có kiểu gene tương ứng như hình bên dưới?

Xét 6 gene được kí hiệu A, B, C, D, E, G ở một loài thực vật. Trong loài có 5 dạng đột biến được kí hiệu từ I đến V. Người ta nghiên cứu số lượng bản sao của các gene ở thể lưỡng bội và các thể đột biến thì kết quả thu được như bảng dưới đây: 

Từ bảng số liệu sau về NST và hàm lượng DNA của tế bào người (Hàm lượng DNA trong tế bào 2n = 6,6 pg).